1. 「神葯」還是「騙局」,為何GV-971一上市就惹爭議
甘露特鈉膠囊(商品名「九期一」),一款用於治療輕度至中度阿爾茨海默病的葯物,於11月2日獲得國家葯品監督管理局有條件批准上市。在此之前,中國郵政發行的《科技創新(二)》紀念郵票中,阿爾茨海默病治療新葯GV-971即被列為第四張內容。
為何這款新葯的上市會引起如此熱度?從1901年德國神經病理學家阿爾茨海默醫生首次報告一例51歲腦功能漸進性衰退女患者,到1907年德國精神病學家克雷皮林將此病症命名為「阿爾茨海默病」,100多年過去了,盡管科學家們已確定沉澱在神經元中的特殊物質為Tau蛋白,但其確切原因仍不明晰。
阿爾茨海默症,俗稱老年痴呆症,嚴重影響記憶、認知力和思維判斷力,全球已有超過4800萬患者,且每年以30萬以上的新發病例增長,每3秒新增一個新病例。人口老齡化的加劇使得阿爾茨海默症的危害愈發明顯。
盡管全球僅有5款用於臨床治療的葯物,且臨床獲益不顯著,攻克這一世界醫學難題多年來一直難以實現。GV-971的成功上市,不僅填補了抗阿爾茨海默領域17年來無新葯上市的空白,更滿足了眾多病患的臨床急需用葯期待。
國際著名學術期刊《科學》在線發表的相關報道中,支持者表示在約800例AD患者中進行的III期臨床試驗顯示出「穩健且一致性的認知功能改善」。此外,輝瑞老年痴呆病臨床專家、CTAD大會主席Rachel Schindler, MD和美國克利夫蘭腦健康中心Jeffrey Cummings, MD均對此葯給予了高度評價。
GV-971的成功,不僅讓臨床醫學專家看到了希望,也展現了研究的新方向。瑞金醫院神經內科鄧鈺蕾醫生表示,這項研究主要採取雙盲、安慰劑對照研究,經過半年的臨床驗證,能顯著改善患者的認知功能障礙。作為臨床醫生,鄧醫生期待能增加與阿爾茨海默病的較量中一個有力的武器。
盡管全球AD葯物研發失敗率高達99.6%,但GV-971的出現使得臨床醫學專家看到了希望。這款葯物的市場潛力巨大,對全球病症患者影響深遠。不過,葯監局給予其「有條件批准」,意味著上市後需繼續進行葯理機制研究、長期安全性、有效性研究,以及完善寡糖分析方法,以確保其長期的療效和安全性。
臨床實踐對實驗室研究的轉化充滿期待,以解決臨床未解之謎,但臨床環境、患者反饋同樣重要,是創新葯的試煉場。只有通過臨床實驗的長期觀察,才能確定這款葯物是否真正有效,是否足夠有用,以造福阿爾茨海默症患者。